Spierziektepatiënt Raïka (13) vooralsnog uitgeloot…

Vader Mattijn: Notaris bepaalt via loting de behandelvolgorde van patiënten. Als Raïka ongunstig loot, kunnen wij zomaar ons kind kwijt zijn.

CAPELLE A/D IJSSEL – Spinraza, een uiterst kostbaar geneesmiddel gericht op de behandeling van de vrij zeldzame spierziekte SMA (Spinale Musculaire Atrofie), komt slechts per loting beschikbaar voor patiënten. Dat betekent dat het voor veel van de ongeveer 290 patiënten vele maanden, mogelijk zelfs bijna twee jaar, kan duren voordat zij behandeld worden met het middel (via een ruggenprik) dat hun leven kan redden. Vandaag vond de eerste ronde van de loting plaats voor 25 patiënten.

Het middel van fabrikant Biogen is sinds 1 januari 2020 voor patiënten van alle leeftijden opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. Spinraza kost 250.000 euro per patiënt.

De loting door een notaris werd twee weken geleden bekend gemaakt tijdens een webcast door neuroloog dr. Ludo van de Pol van het SMA-Expertisecentrum van het Wilhelmina Kinderziekenhuis (WKZ) in Utrecht. Van de Pol zei dat niet iedereen gelijktijdig in behandeling kan worden genomen. Van de Pol: ,,Over kinderen met SMA hebben we steeds gezegd: hoe korter de ziekte duurt hoe beter de behandeling zou werken. Maar bij volwassenen weten we dat eigenlijk niet. En dat hele vergoedingstraject is er nu juist op gericht om dát duidelijk te krijgen. Uiteindelijk, na uitgebreid intern praten hierover, hebben we geen enkel argument om te stellen: de een komt vóór de ander…”

Slag in gezicht

De aankondiging van deze loterij tijdens een uur durende webcast van de Vereniging Spierziekten Nederland (VSN), half januari, blijkt een slag in het gezicht van veel patiënten en hun ouders/verzorgers. Zij keken uit naar de datum ‘1 januari’, waarmee een eind zou komen aan het lange wachten. Dat nu blijkt een forse tegenvaller: het wachten wordt verlengd en er is geen duidelijkheid wanneer de wetenschappelijk begeleide behandeling individueel van start kan gaan. Evenmin is er antwoord gegeven op de vraag hoe wordt gehandeld door het medisch team als de toestand van patiënten tussentijds verslechtert…

Het lot bepaalt nu of Raïka haar armen nog wel kan gebruiken en haar hoofd omhoog kan houden.

De ouders van de nu 13-jarige Raïka van Wijk uit Capelle a/d IJssel, die aan SMA-type 2 lijdt, tonen zich terneergeslagen door het systeem van loting waarvoor het SMA-expertisecentrum heeft gekozen. Vader Mattijn van Wijk reageert: ,,Het Lot gaat nu bepalen of onze dochter Raïka dit en volgend jaar haar armen nog wel kan gebruiken en haar hoofd omhoog kan houden. En ook, of zij over twee jaar nog leeft, want zó lang kan het duren voordat de laatste patiënt met de behandeling kan starten. Ik zat met een huilend gezin tijdens en na die webcast.”

Bij Raïka van Wijk werd in 2018 een gipsen brace aangemeten vanwege haar ernstige scoliose. Foto: familiearchief

Mattijn van Wijk noemt het ,,bizar” hoe de aankondiging van minister Bruins nu uitpakt. ,,Een loting door een notaris, waardoor de urgentie van behandeling van patiënten geen enkele rol meer speelt. Absurd! Ik ben hier erg eigenlijk heel erg boos over. Het lijkt eerlijk – een notaris inschakelen – maar dat is het niet. Als Raïka ongunstig loot, kunnen wij zomaar ons kind kwijt zijn.”

De bewindsman stelde een voortvarende aanpak in het vooruitzicht. Van Wijk: ,,Het WKZ en het UMC-Utrecht, waar respectievelijk de twee groepen patiënten (kinderen-jongeren tot 16 jaar en volwassenen vanaf 16 jaar) worden behandeld, kunnen geen volgorde bepalen. Vandaar deze loting. Dat kan zeer in het nadeel uitpakken van patiënten, die mogelijk nog lang moeten wachten. We maken ons erge zorgen over Raïka.”

Het lijkt er op dat WKZ en UMC-Utrecht krampachtig de behandeling in één hand willen houden…

Minister Bruno Bruins (Medische Morg) zei dit najaar, toen hij de vergoeding van Spinraza (nusinersen) aan de Tweede Kamer meldde: ,,Dit is goed nieuws voor patiënten. Door deze nieuwe regeling krijgen alle patiënten toegang tot de behandeling én vindt er verder onderzoek naar het geneesmiddel plaats. Deze toegang vind ik van groot belang, omdat het gaat om kwetsbare patiënten waarvoor geen andere behandeling is.” Bruins (medische zorg) meldde de Kamer op 11 december van het afgelopen jaar dat er overeenstemming was bereikt over een regeling voor zeven jaar. ,,Die periode wordt gebruikt om nader onderzoek te doen naar de effectiviteit van Spinraza.”Neuroloog dr.

Raïka van Wijk (links) en haar oudere zusje Kimiya in betere tijden, hier tijdens het maken van een selfie.

Krampachtig

Het lijkt er echter op dat WKZ en UMC Utrecht met het argument van wetenschappelijk onderzoek de behandeling krampachtig in één hand willen houden. En dat terwijl ook andere centra, waaronder het Erasmus MC in Rotterdam, te kennen hebben gegeven patiënten te willen behandelen met Spinraza en deel uit te willen maken van de wetenschappelijke studie.

Tot 1 januari werd Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie. Op basis van een advies van het Zorginstituut Nederland kondigde minister Bruins juni 2019 aan dat het middel ook voor oudere SMA-patiënten beschikbaar zou komen.

Dorota Mazurkiewicz, managing director van Biogen Nederland, verklaarde eerder op de website van het bedrijf: ,,SMA is een verschrikkelijke ziekte die tot de komst van nusinersen niet te behandelen was. Ik realiseer me dat deze patiënten en hun omgeving lang in onzekerheid hebben moeten leven. Toegang en vergoeding van nieuwe innovatieve geneesmiddelen leidt soms tot lastige discussies, maar dit besluit laat zien dat er oplossingen gevonden kunnen worden als alle partijen constructief samenwerken. In een tijd waarin het debat over geneesmiddelen steeds verder lijkt te polariseren vind ik dat een bemoedigend signaal.” Raïka van Wijk kan inmiddels niet meer zonder rolstoel. Volgens haar ouders is haast geboden met de behandeling, omdat zij momenteel sterk achteruit gaat. Foto: familiearchief